Разработиха по-точен и ефективен метод за генно редактиране

Редактирането на човешките гени чрез промяна на ДНК през последното десетилетие значително се усъвършенства. Съвременните инструменти, такива като CRISPR/Cas9, са доста мощни, но имат и редица недостатъци, свързани с високо ниво на грешки и някои ограничения. Нов иновативен инструмент за генно редактиране, разработен от учени от Харвард, е способен да внася изключително точни промени в ДНК.

Изследването, публикувано в списание Nature, описва нов метод с название “prime editing”. Изследователите са го използвали в серия експерименти с човешки и клетки и такива на мишки, като са направили 175 различни промени в ДНК с много висока точност и с много ниско ниво на грешки в срвнение с досегашните технологии за генно редактиране. В демонстрацията учените са коригирали мутации, предизвикващи две генетични заболявания у човека – сърповидна клетъчна анемия и невродегенеративната болест на Тей-Сакс. 

Авторите на новия метод се надяват, че тяхната разработка ще е ефективна срещу 89% от патогенните генетични мутации при човека, а това са почти 67 000 вариации.

CRISPR несъмнено е мощен инструмент, но е много груб. Това са истински “молекулярни ножици”, които просто режат ДНК в нужното място, след което клетката може да съедини двете части или да сложи “кръпка”. Базовите редактори са по-точни и те понякога биват наричани “молекулярни моливи”, поради способността си да изтриват една от четирите букви на генетичната азбука на ДНК (A,C,T,G) и да вписват друга, за да коригират мутацията. Тези инструменти не режат ДНК молекулата, както прави това CRISPR. Това повишава точността, но изисква и големи разходи – те не са универсални и работят само при определени обстоятелства.

Prime-редакторите не са нито “ножици”, нито “моливи”. Това са по-съвършени инструменти, които подобно на текстовия редактор могат да търсят целеви ДНК последователности и точково да ги заменят с редактирани ДНК вериги. Едно от ключовите подобрения в този метод е липсата на грешни вложки – това се вижда във всички експерименти на учените от Харвард. Освен това, методът е универсален, системата се справя с всякакви замени на нуклеотиди и други нарушения на генните последователности. Точността на Prime-редактирането е свързана и с това, че всички промени се осъществяват  с три етапа на потвърждаване. Ако в някой от тях има неточност, процесът приключва.

Изследователите считат, че новият метод за генно редактиране не би трябвало да конкурира CRISPR-Cas9 или другите редактори – те трябва да работят заедно, тъй като всеки има своите силни и слаби страни. Авторите отбелязват, че редактирането на ДНК с дължина над 80 нуклеотида с помощта на новия метод може да се окаже по-малко ефективно, тъй като експериментите са провеждани с фрагменти до 44 нуклеотида. Но главният проблем остава в това, как да се достави Prime-редакторът до човешките клетки – над това учените все още работят.

Вашият коментар

Вашият имейл адрес няма да бъде публикуван. Задължителните полета са отбелязани с *